Uma nova e surpreendente terapia genética devolveu a visão total ou parcial para deficientes visuais que perderam a visão por causa da retinite pigmentosa, doença mais comum que provoca a cegueira intratável em jovens.

Os resultados do longo estudo foram publicados na Nature Medicine no início desta semana.

O estudo, que começou em 2011 na Universidade de Oxford, recrutou 14 pacientes para receber uma injecção ocular do vírus contendo o gene que causou a cegueira.

No final do estudo, dos 12 pacientes que receberam o tratamento 100% ganharam ou mantiveram a visão em seus olhos tratados, que foi mantido por até 5 anos no último seguimento.

Durante esse tempo, apenas 25% dos olhos não tratados – que actuavam como grupo controle – mantiveram a visão.

O tratamento

Este foi o primeiro teste de terapia gênica do mundo para tratar a condição genética, e o tratamento foi geralmente bem tolerado, sem preocupações significativas de segurança.

“Os resultados iniciais da melhora da visão … foram mantidos durante o tempo que estivemos acompanhando [esses pacientes] – e, em vários, a injecção da terapia genética ocorreu há mais de 5 anos”, disse o professor Robert MacLaren, oftalmologista que liderou o estudo.

No mês passado, a Agência Europeia de Medicamentos aprovou formalmente o seu primeiro tratamento de terapia genética para uma doença ocular diferente.

Os especialistas prevêem que outras doenças actualmente incuráveis provavelmente seguirão e terão tratamentos de terapia genética aprovados nos próximos anos.

O sucesso do estudo de Oxford, desde então, levou a um teste internacional muito maior de terapia gênica envolvendo mais de 100 pacientes em nove países da UE e na América do Norte.

Se obtiver sucesso, o próximo ensaio poderá resultar na aprovação formal do tratamento de terapia genética pelos órgãos reguladores relevantes em todo o mundo.

Metrópoles